Горький принимал активное участие в различных общественных акциях протеста. Так, в январе 1901 года он присоединил свой голос к протестовавшим против решения правительства отдать в солдаты студентов Киевского университета, которые участвовали в студенческих волнениях; в числе 43 писателей и общественных деятелей подписал воззвание против насилия над демонстрантами и т. д.
Расстрел безоружных людей, шедших к царю 9 января 1905 года с социальными требованиями, потряс писателя. Он написал воззвание «Всем русским гражданам и общественному мнению европейских государств», в котором выразил протест против существующего порядка в России. Сразу после Кровавого воскресенья Горький был арестован и заключён в Петропавловскую крепость. Это был не первый арест Горького. Но теперь за его освобождение выступили не только русские писатели, но и литераторы Европы и Америки. Горький был освобождён под залог и выслан в Ригу. Он принимал участие в партийной работе большевиков и в 1905 году познакомился с В.И. Ленршым. Между ними сложились непростые взаимоотношения (особенно в 1918—1921 годах). Горький писал по этому поводу: «В 17—18 годах мои отношения с Лениным были далеко не такими, какими я хотел бы их видеть, но они не могли быть иными...»
В 1906 году партия направила Горького за границу для сбора средств на революционную работу: он посещает Финляндию, Германию, Швейцарию, Америку. Наконец Горький прибыл в Италию и поселился на острове Капри. Вернуться на родину писателю сразу не удалось: он прожил на Капри в вынужденной эмиграции до 1913 года.
Во время поездки был написан роман «Мать» (1906), который неоднозначно
оценивался современниками писателя. В.И. Ленин отмечал своевременность и
значимость книги для революционной борьбы. В основу романа положены
реальные события. Одним из прототипов Павла был рабочий Пётр Заломов.
«...Ниловна — портрет матери Петра Заломова, осуждённого в 1901 году за
демонстрацию 1 мая в Сормове». Первоначально Горький мыслил роман «Мать»
как дилогию. Во второй части («Сын», «Павел Власов» или «Герой»)
Горький предполагал рассказать о ссылке Павла, побеге и участии в
революции. Некоторые современники писателя, оценивая роман «Мать» и
пьесу «Враги», предрекали «конец Горького». Д.В. Философов писал: «Две
вещи погубили писателя Горького: успех и наивный, непродуманный
социализм». З.Н. Гиппиус утверждала: «Какая уж это литература! Даже не
революция, а русская социал-демократическая партия сжевала Горького без
остатка».
На Капри Горький сблизился с известными политическими деятелями А.А.
Богдановым и А.В. Луначарским, которые организовали партийную школу для
русских революционеров, где Горький читал лекции по истории русской
литературы. Писатель оказался под сильным влиянием философа и экономиста
Богданова, который объяснял коллективизм как международное братство
пролетариев с единым мировоззрением и культурой. Российскому
пролетариату отводилась особая роль зачинателя этого объединения. Близки
были Горькому и идеи Луначарского, утверждавшего, что только вера
российского пролетариата в идеи социализма, заменившая веру
православную, может привести народ к революции. Идеи богостроительства
нашли отражение в повести «Исповедь» (1907).
Событиям 1905 года посвящена повесть Горького «Городок Окуров» (1909—1910). Анализируя события революции, писатель пришёл к выводу, что «...уездные гнёзда российской косности очень тяжко показали устойчивость своего быта...». Это и определило актуальность темы повести. На первый план Горький выдвинул мелкособственнический мир «деревянной» Руси. Нравы уездного быта в 60-е годы XIX века интересовали демократических писателей (Г. Успенский «Разорение», «Нравы Растеряевой улицы»). В повести Горького мещанство — это и мелкий городской люд, и ремесленники, и купечество... В Окурове есть своя эстетика, этика, свои праведники, свои поэты. Здесь звучит проповедь странника Маркуши, который учит, что человек должен покориться судьбе, не стремиться к воле... Маркуша — носитель идей Платона Каратаева, проповедник анархизма и нигилизма «бродячей Руси». Одиако мещанство в повести Горького показано и как активная, воинственная сила. В патриархальной тишине города Окурова звучат и другие ноты, обнажается жестокий мир диких, разрушительных страстей. Жертвами окуровской жестокости становятся его «праведники» — Сима Девушкин, красавица Палага...
Вавила Бурмистров — выходец из зажиточной мещанской среды — добивается «лидерства» в слободе хулиганскими выходками. Характерен эпизод столкновения Вавилы с окуровским философом Тиуновым. Вавила доносит на Тиунова исправнику, а затем идёт на «покаяние», любуется своими падениями и взлётами, «широтой души»: «Душа у меня — для всего свободна!» Свою «свободу» он проявляет в действии — совершает убийство якобы из ревности, а затем всенародно кается на площади (сравните со сценой покаяния Раскольникова). Богатые купцы выдают покаяние Вавилы за голос «русской совести». На митинге Бурмистров же изображает совершённое им убийство как подвиг ради охраны порядка, против смутьянов. Его выступление провоцирует драку, побоище, и он помогает купцам расправиться со смутьянами. Заканчивается повесть тем, что купцы вновь отправляют Бурмистрова в тюрьму.
В годы эмиграции Горький занимался самообразованием, выписывал книги из России, считая, что каждая книга — «квинтэссенция мировой работы духа человеческого». В этот период он создаёт художественные и публицистические произведения, разные по жанру и проблематике, в которых осмысляется судьба России.
В 1913 году писатель возвратился в Петербург. В России появляются наиболее значительные произведения: «Сказки об Италии», «По Руси», две первые повести трилогии «Детство» и «В людях».